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　　这个2月，生活在新疆喀什的小张(化名)还没有等到药。小张患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，是一种“超罕”疾病，我国登记病人数仅千人。去年用于治疗PNH的依库珠单抗被纳入医保，但迄今新疆还没有任何一家医院和药店可以配备这款“救命药”。

　　“在过年前，因为新疆下雪，物流滞留，定期用药受到影响。”小张说。

　　多年患有肺动脉高压的刘玲开始担忧今年利奥西呱“由谈判药转常规”后，支付保障力度是否会“缩水”。“希望各地的门诊特殊药品政策和特病管理政策做好衔接。”

　　达妥昔单抗β是治疗神经母细胞瘤的一款靶向药，这款药品没有进入2023年国家医保目录中。2022年得知孩子患病后，方瑾一度将孩子的居民医保和惠民保由武汉转到济南。“对于这种疾病，山东的支付保障力度更大。以这款医保外的靶向药为例，它一度被纳入了齐鲁保的特药目录。”方瑾说。但今年，因为申请的户籍限制更严了，方瑾孩子这样取得当地居住证的长期异地就医患者被“卡”在了济南惠民保之外。

　　2024年1月1日起，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》正式实施，包括依库珠单抗在内的15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了戈谢病、重症肌无力、PNH等10个病种的用药保障空白。

　　今年2月29日是第十七个国际罕见病日。第一财经记者近日与多名罕见病患者、临床医生和政策专家展开交流。多名受访人士表示，尽管部分罕见病创新药通过“国谈”纳入医保，但受限于多重原因，可及性仍存在不足。与此同时，上述患者遇到的情况，意味着业界呼吁多年的“罕见病多层次保障机制”迄今并未实现。

　　罕见病用药进院难

　　北京协和医院血液内科主任医师韩冰是小张的主治医生。韩冰对记者回忆说，她为小张开出的第一份依库珠单抗用药处方是在2023年初。彼时，该款新药在中国刚上市不久，尚未纳入医保。

　　PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，造成患者潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。

　　韩冰介绍，PNH有三个特点：其一，它超级罕见，根据最近的登记研究，PNH在全国登记的病人数不到千例。其二，患者病程进展快、疾病负担大。罹患PNH后，患者5年死亡率达到30%左右，10年生存期也明显低于正常人。由于PNH发病年龄大都分布在20到40岁这样的青壮年群体，患者还可能面临“上有老、下有小”的压力，或者正处于结婚生子、找工作等人生关键节点。其三，以依库珠单抗为代表的抗体抑制剂对PNH患者的疗效是确切的，如果患者按照标准治疗，终身持续性使用依库珠单抗的10年生存期接近于正常人。

　　2022年11月，依库珠单抗正式在国内上市流通，小张算是比较早使用该药的患者。“纳入医保前，一年用药开销近50万；纳入医保后，药价由原先2万元/瓶降到2518元/瓶。”小张说。

　　今年1月，新版医保目录开始实施，意味着依库珠单抗可以使用医保报销。但两个月过去了，小张还无法在当地根据“国谈药”政策，通过医保直接结算药费。究其原因，是因为新疆所有的医院和药店都没有引入依库珠单抗。

　　喀什和北京相距4千多公里，由于当地诊断能力有限，小张每次拿药都需要由韩冰在北京远程开具用药处方，辗转联系上其他地市“有药可供”的药店，待小张垫付药费后，再通过冷链物流将药寄回新疆喀什。由于该药需要专业人士注射使用，小张还要带着药到当地医院进行注射。最后，小张以购药发票、医生处方等为凭据，到当地医保部门实施报销。

　　这一系列繁琐的流程对于小张而言，不仅意味着需要垫付一笔不小的费用，还意味着标准化治疗会受到影响。“依库珠单抗在国内本就经常缺货，我前期想买它的时候，等了差不多一两周才有货。而物流运输也会受到多种因素干扰。通常情况，药品送抵喀什需要6天左右，今年过年前，由于新疆下雪，物流一直没能够进来。”小张表示。

　　韩冰坦言，很多情况下，如果一款“国谈”罕见病用药没有进院，患者则无法享受医保待遇。

　　目前全国各大医院都存在罕见病用药进院难的问题。韩冰表示，即便是全国罕见病诊疗协作网中的医院，“哪款药进，哪款药不进”也很难抉择。同时，如果进院的高值罕见病药物过多，医院运营、考核等方面的相关指标都会受到影响。此外，对于一些生物制剂，医院还要考虑罕见病用药进院后，病房和门诊如何输液、怎么监控副作用等细节。

　　“双通道”是近年来解决罕见病入院难的一个办法，但推进过程中会遇到一些意想不到的挑战，比如药物储存。据小张介绍，依库珠单抗要在2℃-8℃冷藏保存。换言之，药店决定进这款药，需要具备这样的存储条件并愿意为之耗电。

　　事实上，小张获取罕见病用药的方式虽然曲折，但也是现有条件下一种不可或缺的途径。

　　华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊告诉记者，罕见病之所以罕见，就是其不确定。对于大多数医疗机构，不太可能为一名不确定的患者、一项不太确定的费用，甚至一个不确定的疗效，去常态化地配备和使用罕见病用药。即便是对于罕见病区域诊疗中心来说，可以治疗的病种和引入的药物都是有限的。基于此，让高值罕见病用药进一步下沉基层显然不客观。目前，依托数字化、智能化诊疗体系和罕见病用药的供应链体系，去尽可能地扩大覆盖面，仍是较为可行的办法。

　　门诊保障待遇不均衡

　　对于罕见病患者而言，相较于住院报销，门诊报销比例明显偏低，在不同医保统筹区间的差异也更加凸显。有业界观点认为，目前，对于部分治疗花费高昂的国谈药而言，门诊统筹的几百、几千支付限制无法满足患者用药需求。为了负担得起治疗成本，患者转为住院用药，又无形中造成医疗资源和医保的浪费。故而，亟需提高罕见病患者的门诊保障。

　　“在费用分担上，应该进一步呼吁，把一些高额的罕见病用药纳入到大病保险的保障范围，进行二次报销。”全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁告诉记者，在很多情况下，只有住院患者才有机会适用大病保险。下一步，应该进一步将大病保险和门慢、门特待遇衔接起来。此外，在基本医疗保险、大病保险和医疗救助三个层次的保障方式中，基本医疗保险的药品目录每年都在更新，但是大病保险的更新相对比较慢。

　　北京病痛挑战公益基金会今年1月发布的“医保纳入后患者用药负担情况研究”显示，目前，有的地区大病保险已经和门诊特慢政策进行衔接。但由于纳入门诊特慢的“国谈药”很有限，更大比例的罕见病患者无法在门诊取药时启动大病保险。

　　以广东为例，该省有较为完整的国谈药“双通道”和单独支付政策。根据2023年8月广东省医疗保障局发布的《关于做好医保药品单独支付保障工作的通知》，以国谈药为主的403个药品门诊报销不设起付线，包括此前在医保谈判中遭遇“灵魂砍价”的诺西那生钠、利司扑兰等。上述研究显示，在广州，一类药品先行自付15%，报销60%，单独支付不设起付线，年度统筹基金最高支付326850元，根据利司扑兰门诊年治疗费用113400元计算，则可报销57834元，个人及家庭需自付约49%。由于该药物对应适应证脊髓性肌萎缩症(SMA)不属于广东门诊特定病种范畴，无法享受大病保险的二次报销。

　　“单独支付”是指参保患者就医期间使用国谈药时，药品费用由基本医疗保险统筹基金与定点医疗机构单列结算，不纳入相关额度。需要注意的是，单独支付政策在不同医保统筹区政策也存在差异，有的地区仅针对“国谈药”，有的则纳入了一些转入常规目录管理的药物。

　　陈昊介绍，“单独支付”本质上是针对医保药品目录内的一种待遇清单。起初，单独支付是针对一部分高值药品，包括一些罕见病用药，给予它们比一般乙类药更优的报销条件，例如，不设支付起付线，封顶线参照住院进行管理，更多的报销比例等。目前，四川、湖南、湖北等地已将常规用药中的少量高值药、一些转入常规管理的罕见病用药，纳入单列支付清单。

　　“从管理要求上，单独支付政策应该是统一化的、均等化的；但从实践上看，它是地方化的和碎片化的。”陈昊说。

　　面对这样的不确定性，刘玲就有了忧虑：今年是利奥西呱“由谈判药转为常规药”的第一年，她所在的医保统筹区，单独支付政策是否仍适用？支付保障力度是否会“缩水”？

　　前述北京病痛挑战公益基金会的相关报告也提出呼吁，目前我国的基本医保目录调整重“纳入”，轻“调出”。应该逐步完善医保药物的“退出”机制。

　　惠民保应成为补充保障

　　在治疗罕见病期间，不少患者及家属过上了候鸟式生活，甚至举家搬迁到另一个城市。这些患者里，有相当比例是无药可治和无药可保的患者。他们之中，有的是参与新药临床试验，有的是去先试先行区使用某款境内未上市药物，也有的是希望新药进入医保前，获得更好的地方保障。

　　“2021年，百济神州有一款专门针对神经母细胞瘤的产品在博鳌先行先试区正式落地，有超过80名患儿在那里获得药物的有效治疗，但是我们也遇到一个比较大的挑战。”百济神州的副总裁朱晶岩在近日举行的“2024罕见病行业趋势观察报告发布会”上说，因为制药是有周期的，一些患儿和患儿家属为了享受到先行先试区的药物治疗，需要在海南待一段时间，除了治疗费用，这些家庭还需付出额外的差旅支出。

　　在朱晶岩看来，当未来先行先试区在更多城市落地，应该更加实操性地解决“药品拿到医院使用”的体系性问题，让罕见病患者在享受到国家福利的同时，尽可能减少额外成本。

　　头一回带着孩子去山东第一医科大学附属肿瘤医院看病时，方瑾是为了找到更好的治疗团队，后来，她动了将孩子居民医保迁到就医地缴纳的念头，这是因为山东对神经母细胞瘤患者有更好的支付保障政策。

　　方瑾给记者算了一笔账：在2022~2023年接受第一轮治疗期间，如果孩子医保仍缴纳在武汉，孩子在济南就属于异地就医，孩子住院期间的所有费用报销比在武汉本地少10%，可以报销40%。由于孩子当年的治疗费用达到大病报销的门槛，二者累计可报80%，剩余部分按照武汉当时的惠民保，属于“住院责任”而非“特药目录”，达到3万元免赔额之后，可再报20%。但对于免疫治疗的总花销而言，最终自费金额仍是一笔巨大的开支。2022年，方瑾孩子住院共计自费了100多万元。

　　“达妥昔单抗β一支定价是59980元，孩子越大，用量越多。按照孩子当时的体重，一轮需要用四支，标准治疗是五轮，并可能视孩子病情而增加到六七轮。”方瑾说。

　　相比之下，当时济南的医保政策和城市惠民保政策都更友好。方瑾说，一方面，达妥昔单抗β被当时济南的惠民保纳入“特药目录”，报销比例更好；另一方面，还有一些治疗相关费用和药物，在济南被纳入当时医保的支付目录，但武汉则需自费，比如化疗所需的止吐药阿瑞匹坦。

　　但在2023年治疗结束后，方瑾没有继续缴纳济南的惠民保了。“之前的参保条件是持有当地居住证，但后来户籍地限制要求提高了。”

　　多名受访人士表示，目前，尽管各城市惠民保均纳入一定数量的罕见病特药，但由于城市惠民保的特药清单“一年一调整”，加之对医保目录外的罕见病药品保障能力有限，惠民保仍难为相当比例的罕见病患者提供足量的保障。多地参保率下降、既往症限制难以破除等新挑战和老问题，更加剧了惠民保的城市间差距，罕见病患者“既患寡也患不均”。

　　孙洁表示，惠民保应该有一个更清晰的政策界定，其应该成为罕见病多层次医疗保障体系中，基本医疗保险、大病保险之外的补充。目前惠民保存在“低保费、低门槛、高保障”的不可持续风险，建议对惠民保进行二次分组。通过医疗、医药和患者数据打通，对当地一些高发的、需大额支付的重特大疾病，包括罕见病，来设计惠民保的保障责任，使惠民保在一百万、两百万的保额范围内提供更多的保障能力。

　　(文中小张、方瑾、刘玲为化名)

　　第一财经 作者：吴斯旻 【编辑:岳川】